耶鲁科学家为生物制剂开辟了新世界

时间：2022-02-14 14:25:07 来源：

耶鲁研究人员发现了一种方法可以将生物学药物进入细胞内部。

绝大多数最畅销的药物是生物学 - 也称为蛋白质。今天使用蛋白质来治疗许多衰弱的疾病，包括关节炎，克罗恩病和几种形式的癌症。他们帮助改善全球许多数百万人的生活。蛋白质有可能有可能帮助数百万更多，但不能，因为大多数人不能通过细胞边界来到达所需的细胞区域：细胞内部。

“已知几十年来，蛋白质可以从细胞边界内化到称为内体的细胞间隔内，”耶鲁·阿拉纳·斯彼普兹，瑞兰化学教授和分子，细胞和发育生物学教授教授。“将这些分子从内体脱离，进入细胞内部是大问题。”

Schepartz和同事在耶鲁耶鲁现在报道了有效解锁内体的分子键的身份，允许选择性通道潜在的救生蛋白药物的细胞内部。这次发现是在美国国家科学院的期刊上报告。

Schepartz - 与Angela Steinauer，Jonathan Larochelle和Susan Knox，博士后的博士威斯纳博士和本科塞缪尔·贝利 - 报道称，内部融合键是均型融合和液体蛋白质分选（啤酒花）复合物 - 一种多蛋白质组装将某些内索体聚集在一起以使它们熔化。当啤酒花复合物是功能性的，蛋白质治疗方法逃离内体。当它不起作用时，它们仍然被困在内。

Schepartz说，蛋白质治疗蛋白质治疗方法可以劫持啤酒花复合物以获得进入细胞内部的啤酒花复合物，以帮助科学家设计治疗治疗蛋白质，以治疗不充分处理的疾病，这些蛋白质不充分使用其他方法，Schepartz表示。

出版物：Angela Steinauer，等，“贪污依赖性内体融合所需的治疗肽和小蛋白质的有效细胞溶质递送，”2018年PNAS; DOI：10.1073 / PNAS.1812044116

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