ALS组织合作，将新疗法推向试验阶段

几个ALS组织星期三宣布，在第一个针对ALS潜在治疗方法的人体试验中，第一位参与者成功获得了AT-1501剂量。AT-1501由ALS治疗发展研究所（ALS TDI）在ALS协会，ALS ONE和ALS Finding aure的支持下开®发，并由营利性子公司Anelixis Therapeutics，Inc.进行试验。 ALS TDI。

在食品与药物管理局（FDA）接受新药研究（IND）申请后，AT-1501的1期安全性试验正在招募健康志愿者和ALS患者。为了确定实验抗体的安全性和耐受性，本研究中共有8名ALS患者将接受AT-1501。该试验还将确定AT​​-1501的药代动力学，即药物如何在体内移动。

人们认为AT-1501可以阻断在称为CD40LG的淋巴细胞（白细胞）上表达的特定免疫系统靶标，已知该靶标会驱动神经变性。 ALS TDI发表的研究表明，疾病机制与ALS患者的病情发展有关，可能被抗CD40配体单克隆抗体治疗的免疫调节作用所阻断。

Mass General医院Healey ALS中心主任兼ALS首席医务官Merit Cudkowicz博士说：“我们很高兴与Anelixis紧密合作，以将AT-1501带给ALS患者。”®“由Healey中心提供的ALS ONE支持的试验设计团队成员已经与Anelixis一起设计下一个试验，以评估长期安全性和有效性。从基于实验室的激动人心的科学发现发展为我们的患者进行临床试验，至关重要。”

周三，ALS协会宣布已向Anelixis额外拨款100万美元，以资助该试验。“我们很荣幸与Anelixis和其他ALS组织合作，帮助将这种有前途的化合物推进临床试验，” ALS协会主席兼首席执行官Calaneet Balas说。“通过这笔新资金，我们将继续在人类临床试验中支持新型的早期潜在治疗方法。”

“其他ALS组织对该试验的支持对于其成功启动至关重要。” Anelixis Therapeutics总裁兼首席执行官。 perrin还担任ALS治疗发展研究所的总裁兼首席执行官。“今天”第一人服用ALS的剂量是确定该方法在对抗这种可怕疾病中的潜在效用的重要里程碑。

如果实现安全性，下一步可以是IIA期安全性研究，以进一步评估AT-1501的安全性，耐受性和药代动力学特征，例如探索性生物标志物研究。但是，该公司尚未发布有关后续步骤的任何公告，而是专注于完成注册以及对通过此初始第1阶段研究收集的数据进行分析。

关于ALS协会

ALS协会是唯一在各个方面都与Lou Gehrig病作斗争的全国性非营利组织。通过领导全球研究，通过遍布全国的章节网络为ALS患者提供帮助，通过认证的临床护理中心协调多学科护理，并建立政府合作伙伴关系，ALS协会在积极寻找新的机会的同时建立了希望并提高了生活质量治疗和治愈方法。有关ALS协会的更多信息，请访问我们的网站www.alsa.org。

关于ALS寻找治疗方法®

ALS寻求治疗方®法致力于改变这种致命疾病的治疗方法，从而改变游戏规则。由著名慈善家，Conair创始人兼董事长Leandro p。于2014年创立。 Rizzuto是对他的daughter妇Christie Rizzuto的致敬，他的daughter妇于2009年被确诊为ALS，在Denis Rizzuto，Peter N. Foss的带领下，由著名的ALS研究人员组成的团队ALS寻找治疗方法的重®点是找出对ALS的科学理解存在的空白，这些空白会阻止治疗方法的发展。该组织，The Leandro p。的一个程序。 Rizzuto基金会与众多公司，ALS组织，其他疾病研究组织以及ALS患者和家属合作，以确保研究工作不重复，具有协同作用，并专注于最终目标：寻找治疗方法。有关ALS寻找治疗的详细信息，®请访问http://www.alsfindingacure.org。

关于ALS ONE

ALS ONE是来自马萨诸塞州领先机构的ALS顶级专家的合作伙伴，这些专家包括ALS治疗发展研究所，麻省大学医学院，麻萨诸塞州总医院和体恤护理ALS。这些古老的机构将力量结合起来，以寻找治疗或治愈ALS的目标，同时改善目前的护理。ALS ONE的方法是通过共享思想和责任来利用每个研究机构的专业知识，以推动发现的每个最强大的治疗机会。通过快速有效的信息交换，这种伙伴关系将有助于消除不必要的重复，并加快寻找ALS治疗的途径。随着科学和临床工作不断推进新疗法的花费时间和大量资金，ALS ONE还致力于通过教育和运输以及提供技术，设备和技术，使更多人获得临床试验的机会，从而改善对ALS患者的护理。支持服务。ALS ONE是非营利性501c3。有关更多信息，请访问www.ALSONE.org。

关于ALS治疗发展研究所

ALS治疗发展研究所（ALS TDI）及其科学家积极发现和开发ALS的治疗方法。它是世界上第一家也是最大的非营利性生物技术公司，其100％专注于ALS研究。由ALS人员和药物开发专家领导的ALS TDI了解减缓和制止这种疾病的迫切需要。ALS TDI总部位于马萨诸塞州剑桥市，拥有30多名经过全职，经过行业培训的药物开发专家。ALS TDI是国际公认的优化神经变性临床前模型以进行临床翻译的领导者，并且与世界各地的制药公司和生物技术公司合作。ALS TDI被评为CharityNavigator.com四星级慈善机构，每募集资金的87％都用于研究，以找到有效的治疗方法。请访问www.als.net。

关于Anelixis治疗学

ALS TDI于2012年创建了Anelixis Therapeutics，作为一家盈利性临床开发子公司，以开发AT-1501作为ALS的潜在疗法。Anelixis已成功筹集资金以完成大规模生产，支持IND的安全性和毒性研究以及AT-1501的监管备案。Anelixis于2018年4月被FDA授予AT-1501的孤儿药称号，并向食品药品监督管理局（FDA）提交了成功的新药研究性临床研究（IND）申请;导致启动了此1期试验。可以在此处在线查看跟踪AT-1501发展的更全面的时间表。

关于ALS

每隔90分钟，就会有人被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化症（ALS），也被称为Lou Gehrig病或运动神经元病（MND）。它是一种进行性神经退行性疾病，会导致肌肉无力，呼吸困难，吞咽困难和瘫痪，同时使感官保持完整。ALS攻击大脑和脊髓中的某些细胞，以保持肌肉运动。大多数人在被诊断出ALS后大约2至5年生存，估计在美国有30,000人，全球有45万人患有这种疾病。当前，没有有效的治疗方法或治愈方法。